$33億大品種，上個月2家企業(yè)獲批！
2024/7/4   來源：藥春秋  閱讀數(shù)：

轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病（ATTR-PN）是一種由于轉甲狀腺素蛋白（TTR）錯誤折疊，最終形成淀粉樣物質異常沉積在組織中，引起的遺傳性致死性神經(jīng)退行性疾病。該病是以周圍神經(jīng)和自主神經(jīng)為主要表現(xiàn)的進行性惡化的多系統(tǒng)疾病。

ATTR-PN為成人起病，典型臨床表現(xiàn)是以感覺運動性周圍神經(jīng)病和自主神經(jīng)病為特征，此外還有中樞神經(jīng)系統(tǒng)淀粉樣變性（癡呆、中風、癲癇發(fā)作）及神經(jīng)系統(tǒng)以外系統(tǒng)病變（如累及到心臟、腎臟、眼睛等）。

氯苯唑酸葡甲胺（tafamidis meglumine；商品名：維達全，Vyndaqel）是輝瑞開發(fā)的一種TTR穩(wěn)定劑，最早于2011年11月被EMA批準治療ATTR-PN。該藥品通過選擇性地與TTR結合，穩(wěn)定TTR并減緩其解離成單體的速度，延緩ATTR淀粉樣變性的產(chǎn)生和沉積，從而達到治療效果，并可有效延緩周圍神經(jīng)功能損害。

大樣本長期研究顯示，對于ATTR-PN V30M突變的早發(fā)型患者，氯苯唑酸葡胺軟膠囊與不治療相比可降低91%的死亡風險，與肝移植相比可降低63%的死亡風險。對于V30M突變的晚發(fā)型患者，氯苯唑酸葡胺軟膠囊與不治療相比可降低82%的死亡風險。

據(jù)了解，目前輝瑞的氯苯唑酸系列產(chǎn)品主要有氯苯唑酸葡胺軟膠囊和氯苯唑酸軟膠囊（商品名：Vyndamax），并已在英國、德國、法國等超過45個國家和地區(qū)獲批上市。米內網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，2021年輝瑞的氯苯唑酸系列產(chǎn)品全球銷售額突破20億美元，2023年漲至約33億美元。

近年來輝瑞的氯苯唑酸系列產(chǎn)品全球銷售情況（單位：百萬美元）



（來源：米內網(wǎng)數(shù)據(jù)庫）

另外，氯苯唑酸在2018年11月被納入我國第一批臨床急需境外新藥名單，并通過《接受藥品境外臨床試驗數(shù)據(jù)的技術指導原則》進行上市申報，在國內豁免臨床試驗。2020年2月，輝瑞的氯苯唑酸葡胺軟膠囊率先獲批進入中國市場；同年10月，氯苯唑酸軟膠囊也在國內獲批用于治療成人野生型或遺傳型ATTR-CM，以減少心血管死亡及心血管相關的住院治療。

米內網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，2022-2023年在中國城市公立醫(yī)院、縣級公立醫(yī)院、城市社區(qū)中心及鄉(xiāng)鎮(zhèn)衛(wèi)生院（簡稱中國公立醫(yī)療機構）終端，輝瑞的氯苯唑酸系列產(chǎn)品銷售額增長率分別為5831.12%、118.97%，市場潛力不容小覷。

仿制藥方面，6月18日，據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局官網(wǎng)顯示，齊魯制藥申報的4類仿制藥氯苯唑酸葡胺軟膠囊獲批生產(chǎn)，為國內首仿+首家過評。6月25日，南京正大天晴制藥的氯苯唑酸葡胺軟膠囊獲批，為國產(chǎn)第二家。






編輯：Rae